nlc.hu
Egészség
Hallást regeneráló Otof génterápia

Süketen született kislány köszönheti hallását az úttörő génterápiának

Úttörő génterápiás kezelés után segítség nélkül is jó hallás, süketen született páciensnél.

Opal Sandy nem sokkal az első születésnapja előtt kapta meg a kezelést, fél évvel később pedig már egészen halk hangokat is meghall, sőt értelmes szavakat is kimond. A hallás regeneráló terápia során az öröklött süketségét okozó hibás Otof génmutációt váltották ki. Opal szülei szerint az eredmények észbontóak, ám azt is bevallották; nagyon tartottak attól, hogy Opal fogja elsőként tesztelni a Regeneron génterápiás eljárását.

“Nagyon ijesztő volt, de azt hiszem, páratlan lehetőséget kaptunk”

– mondta Jo, Opal anyukája.

Opal nővére, az öt éves Nora ugyanilyen típusú süket,

Süketen született kislány köszönheti hallását az úttörő génterápiának

ő elektromos cochleáris implantátumot – hallókészüléket hord. Az Opal esetében használt eljárás azonban nem felhangosítja a zajokat, mint a hallókészülék, hanem az aggyal kommunikáló hallóideg közvetlen stimulálásával kelti a hallás „érzetét”, kikapcsolva a belső fül hangérzékelésért felelős, ám sérült csillósejtjeit. A terápia egy módosított, ártalmatlan vírus révén juttatja az Otof gén működő másolatait a sejtekbe – infúziós megoldással. Opálnak a jobb fülét kezelték, helyi érzéstelenítéssel, bal fülébe pedig cochleáris implantátumot helyeztek. A kislány alig néhány héttel később hallani kezdett a jobb fülére, fél év elteltével pedig  már a nagyon halk suttogásokat is hallja – orvosai szerint.

“Csodálatos látni, ahogy reagál a hangokra,

nagyon örömteli időszak” – mondta Dr. Manohar Bance fül-orr-gégész professzor a BBC News-nak. A gyermekkori halláskárosodások több mint felének genetikai oka van, szakértők pedig most abban bíznak, hogy az Opalnál alkalmazott génterápia más típusú súlyos halláskárosodás esetén is beválhat.

“Remélem, elkezdhetjük alkalmazni a génterápiát kisgyermekeknél… helyreállítva a hallásukat, hogy ne kelljen cochleáris implantátumot, vagy más, rendszeresen cserére szoruló technológiát alkalmazni”

– mondta Bance. Az Otof gén mutációja által okozott halláskárosodás általában csak két-három éves korra derül ki, a beszéd megkésett fejlődése miatt. Minél fiatalabb korban sikerül helyreállítani a hallást, annál jobb a gyermeknek, mert az agy adaptív képessége a terápia során csak körülbelül három éves korig használható ki.

Ha kommentelni, beszélgetni, vitatkozni szeretnél, vagy csak megosztanád a véleményedet másokkal, az nlc Facebook-oldalán teheted meg.

Címlap

top